近日,由中山大学肿瘤防治中心乳腺科主任谢小明发明的肿瘤特异性启动性放大系统(VISA系统)获得美国专利和商标局(USPTO)颁发的发明专利证书。
分子靶向治疗中研究最多的一个途径是靶向转录技术,即利用组织和细胞特异性启动子控制基因的转录,从而使治疗基因在特定的细胞中表达,达到治疗目的。理想的特异性调控序列应具有组织或肿瘤特异性高、无泄漏、可调控、在靶细胞中可高效启动外源基因表达等特点。
谢小明研究发明的VISA系统显著增加转基因效率和特异性指数,增强基因靶向性,成功地解决了基因治疗中肿瘤特异性启动子活性低的关键科学问题。经试验证实,VISA系统平均增强肿瘤特异性启动子活性600~700倍,显著增强了基因治疗特异性指数;延长表达时间3~4倍,明显增加了基因治疗的疗效,减少用药次数和有效剂量,即增强了靶向性。VISA系统在基因调控、高效基因表达和生物产品的研制、靶向基因治疗以及新型动物模型的建立等方面有重要价值和应用前景。目前该系统已被美国、英国、日本、韩国和我国台湾地区的数十个实验室应用。(生物谷Bioon.com)