近日，全国食品药品监督管理工作会议召开，会上，国家食品药品监管局对罕见病药物实行的特殊审批等鼓励措施，为保证罕见病患者获得安全可及的药物起到了积极作用。
《药品注册管理办法》和《新药注册特殊审批管理规定》明确规定，对罕见病药物实施特殊审批，进入特殊审批通道，可享受早期介入、优先审评、多渠道沟通交流、动态补充资料等鼓励措施。
据国家食品药品监管局药品注册司负责人介绍，根据罕见病药物的特殊性，药品监管部门充分论证药品的安全有效性和罕见病患者临床急需之间的平衡及利弊，在一定条件下给予有条件批准，例如甲苯磺酸索拉非尼片和注射用伊米苷酶。同时，积极协助慈善总会办理捐赠罕见病药物通关进口事项。目前，捐赠罕见病药物每年达10亿元规模，实际救助各类罕见病患者约1万人。
国家食品药品监管局还积极答复有关罕见病的提案建议，探讨罕见病药物的相关问题，起草给上级部门的相关报告，开展了药品注册领域对罕见病药物开发的鼓励支持政策研究课题。
对公众关注的儿童用药，国家食品药品监管局药品注册司负责人表示，对于儿童专用的新药，将按照有关规定给予优先审批。据了解，药品用于儿童需要经过一系列的研究和临床试验，经过安全有效性的评价方可用于临床。由于研发困难等原因，目前专用于儿童的药品较少。（生物谷Bioon.com）
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