生物制药(biopharmaceutical)是近二十年兴起的,以基因重组、单克隆技术为代表的新一代制药技术。与传统行业类似,生物制药产业也由研发、测试、上市销售三个阶段组成。但与传统化学药产业由大型药企所垄断不同,生物制药领域内的创业型企业借助技术基础不同形成的进入壁垒,异军突起,形成了以企业间联盟为主的独特产业格局。
目前,国内的生物制药行业虽然规模仍然较小,集中度较低,但已形成较完整的产业链。上游的研发环节聚集了一批中小型企业,主要为其他大型药企提供研发服务。在生产环节,国内生物制药企业的生产能力在“十一五”期间取得长足发展,但结构不均衡,出现低端药物产能过剩,高端药物产能不足的现象。下游流通销售是产业链相对薄弱的环节,但随着政策管制的逐步放开,医药流通行业发展迅速。
目前国内较不发达的政策环境、融资环境、周边产业配套等成为制约生物制药行业发展的主要瓶颈,这突出表现在四个方面:第一,对知识产权的保护仍有欠缺;第二,监管制度不完善,各部门职责不清,甚至出现自相矛盾的现象;第三,金融工具不够用、不合用,具体表现为过于依赖风险投资;第四,产业周边体系不成熟,上游基础研究仍然薄弱,下游销售渠道限制较多,医保等配套仍不完善等。
就目前国内生物制药行业的发展状况来看,产品仍以仿制药和原料药为主,自主研发能力薄弱。高端仿制药和CRO是最有希望在短期内取得关键性突破的环节。这两者的共同点包括需求增长较快、前景明朗,国内的成本优势明显,并且在国内已经有一定的积累。不同之处在于,CRO未来市场规模可能较为有限,对整体经济发展支撑作用较弱,而生物仿制药市场规模较大,对经济发展的支撑作用更为明显。
未来中国医药市场潜力巨大,为生物制药企业的发展提供广阔空间。为了进一步提升国内生物制药产业的品质,政府应当从改善生物制药行业周边的生态开始入手,强化中国企业竞争力。这方面可以考虑借鉴新加坡、韩国等发展生物产业的经验,实现由政府推动的生物产业赶超计划。
一、生物制药:技术基础和产业链
生物制药(biopharmaceutical)是近二十年兴起的,以基因重组、单克隆技术为代表的新一代制药技术。对生物制药行业的界定可以粗略分为广义、狭义两种。广义的生物药是指利用活组织或其他生物过程生产的药物,包括一些小分子药物。狭义生物药主要包括用重组、单克隆技术制造的蛋白(抗体)、多肽、核酸类(DNA、RNA、反义寡聚核苷酸)等具有生物活性的大分子药物,以及某些减毒的病毒/细菌。
本文讨论的重点是狭义生物药,以及生物药在国内研发、制造、销售过程。广义的生物药涵盖所有可以通过发酵等生物过程生产的药物,包括很多已经可以化学合成的小分子药物,如各类维生素。狭义生物药是上世纪70年代生物技术革命的直接产物,被视为“现代生物药”,以区别于传统的发酵等生物技术,也是本文研究的对象。
制药行业产品与公众健康息息相关,因此政府对其监管的力度、深度远超其他制造业。制药行业产业链可以简单分成研发、测试、上市销售三个阶段。研发阶段包括确立疾病机理、作用靶标、筛选评价化合物、先导物发现和优化等环节,最终得到候选药物。测试阶段包括动物实验(生物活性/毒理)、I~III期临床实验(安全/有效性)、对整个实验过程的复核等,直到拿到相关药物上市销售的批文。销售阶段包括确定生产工艺、生产方式(代工/自产)、销售渠道(医院/药房)等。三阶段各自独立,但在时间上可能部分重合,例如药物的批量生产可能在二期或者三期临床实验阶段已经开始。