儿童是特殊的用药人群，目前缺乏儿童专用药品已经成为全世界范围内的共性问题。我国儿童用药所面临的主要问题包括儿童专用药品研发进展乏力，儿童专用剂型缺乏，药品说明书中缺少儿童用药说明或信息不充分等。其深层次的原因则是儿童临床试验开展困难，国家层面缺乏专门针对儿童用药的管理和激励政策等。本报将针对儿童用药领域存在的种种问题进行系列深入报道，与业内专家和读者一起探讨解决之道，以期尽快为儿童用药安全撑起强大的“保护伞”。
据统计，我国患病儿童占总患病人数的20%左右，但是目前市场上流通的数千种药品中，专门用于儿童治疗的仅占2%左右。近期，部分媒体和业内专家在呼吁公众重视儿童用药安全性的同时强调，儿童用药缺乏且研发困难是一个世界范围内的共性问题，其后果直接导致儿童临床用药的高风险，改善这一现状需要业内专家、医疗机构、药品生产和研发企业、药品监管部门和其他相关部门等多方面的共同努力。
研发难是世界共性问题
据专家介绍，儿童用药缺乏是一个世界性的问题，即使是在药品研发、生产、监管水平都很高的美国，也有超过75%的药品没有儿童用药信息。2011年，美国食品药品管理局（FDA）批准上市的所有新分子实体中，只有4种药品说明书中有儿童用药信息。
据世界卫生组织资料显示，世界范围内，采用专门针对儿童开发的配方的药物数量极少，即使说明书中标示了儿童用法用量等信息的药物，也不一定是适合儿童的最优处方。当没有儿童特定药物时，卫生保健工作者和家长往往会使用少量成人剂型药，或将药片碾碎或把部分胶囊溶解在水中来配制儿童药物。这一做法对家长或照护者有一定难度，儿童服用起来也很困难，并可能导致儿童用药剂量不准确，可能出现不良反应或治疗无效。
首都儿科研究所附属儿童医院药剂科主任张钧丽介绍说，药品剂量、规格不适合儿童使用的现象在临床中非常多见。如一些针剂的最低规格是100毫克/支，但儿童可能只用70毫克，剩下的部分只好浪费掉；某些颗粒剂一包需要分2～3次服用，但是其最小包装上没有相应的压线等二次分量的设计，使用起来非常不便；一些治疗窗窄的药品如地高辛片，控制剂量极为重要，但儿童只需使用其1/7或者1/8，难以分量，很容易引起不良反应。
首都医科大学附属北京儿童医院药剂科副主任史学介绍说，儿童常见病用药剂型已经包含了口服溶液、干混悬剂、注射剂、软膏剂、喷雾剂、洗剂、栓剂、酊剂等，但与成人用药相比，仍不够丰富，尤其是从口感、口味方面更易被儿童接受的剂型更是少见，造成儿童用药依从性低下。
随着疾病发病的日益低龄化，如2型糖尿病、高血压、血脂异常、抑郁症等疾病在儿童中的发病率日趋增高，导致许多本来儿童并不需要使用的成人药亟待用于儿童，更加凸显了儿童用药的缺乏。据报道，2002～2005年间，口服降糖药物的使用在青少年男性中增加了39%，在青少年女性中增加了166%；调脂药物的使用在儿科患者中也增加了15%，其中主要是他汀类药物。但是，这些药物在儿童中应用的经验很有限，治疗的时机也还不明确。早在2004年FDA就首次警示，儿童和青少年使用抗抑郁药物有增加自杀倾向的风险，然而不予以确诊的抑郁症患儿药物治疗又不符合医学伦理，抗抑郁药物在低龄人群中使用的安全性还需要严格的临床试验来验证。
专家表示，儿童用药信息缺乏，以及药品中缺少专为儿童设计的配方、剂型、规格，不仅是世界范围内的共性问题，还是一个十分复杂、充满矛盾的问题。
临床研究难开展是主因
研发适当的儿童用药，对于实现儿童健康目标至关重要。但是，儿童用药研发困难却是一个世界性的难题，原因在于儿童用药临床研究难以开展。
专家们介绍说，儿童不是缩小的成人，儿童处于生长发育阶段，特别是婴幼儿时期肝肾功能、中枢神经系统和内分泌系统的发育尚不健全，药物在其体内呈现的药代动力学和药效学特征与成人相比有较大差别；儿童对许多药物的代谢、排泄和耐受性较差，不良反应发生率比较高。因此，特别针对儿童的药物临床研究就显得尤为重要。
但是，儿童用药要想获得临床研究数据非常困难。专家分析认为，由于伦理学要求，儿童参与临床研究必须征得监护人认可，但是监护人存在不希望自己的孩子成为试验品的观念，这使得临床研究参与者的招募非常困难；我国临床研究机构中有条件承担儿童用药临床研究的还相对较少，而且集中在儿童专科医院和部分有儿科的综合性医院里；由于缺乏临床试验受试者保障机制（保险、赔偿机制等），风险较高，使得广大监护人和临床研究机构都不愿参与儿童用药的临床研究；由于儿童用药研发成本较成人药物高许多，但是目前在定价、招标采购、进入基本药物和医保目录等领域都没有相应的优惠政策，企业或其他研发者开展针对儿童的药物临床研究需花费更多的成本，却没有更多的利益预期，因而积极性不高。
专家认为，诸多因素的交织，使得儿童用药的临床研究难以开展。
