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发表在《New England Journal of Medicine》杂志上的两项随机研究结果显示，两种药物联合应用来纠正囊性纤维化中有缺陷的或不足的跨膜蛋白水平，可显著改善患者肺功能。

 

研究总共纳入1108名囊性纤维化患者，这些患者是囊性纤维化跨膜转导调节器(CFTR) 蛋白-Phe508del基因编码最常见突变的纯合子。他们被随机分配接受lumacaftor治疗，其能纠正细胞的错误进程，来增加功能性突变CFTR的数量，联合ivacaftor治疗，其能增加通道蛋白的开放，或者分配到安慰剂组。药物通过两种不同的剂量组合服用：lumacaftor 600 mg 1次/d或 400 mg 1次/12 h，联合ivacaftor 1次/12 h。

 

24周的结果显示，与随机分配到安慰剂组的参与者相比，联合药物治疗组患者的一秒用力呼气容积预测值（FEV1,一秒用力能呼出的气体容积）平均改善2.6% 到4.0% (P<0.001)。

 

两个研究中联合药物治疗患者的肺功能恶化率低30%到39%。治疗组导致住院事件和静脉用抗生素的使用也低。因不良事件而中断治疗的发生率，治疗组为4.2%，安慰剂组为1.6%。

 

Claire Wainwright（澳大利亚布里斯班市Cilento夫人儿童医院）带领的研究人员写道，“这些数据显示CFTR校正剂和增强剂的联合，以CFTR为目标解决囊性纤维化的根本原因，可使Phe508del CFTR突变纯合子患者获益。”他们认为这项发现“对于囊性纤维化该突变45%的纯合子患者，代表了一个治疗的里程碑。”